Момче с рядко заболяване изумява лекарите след първата в света генна терапия

 
 
Тригодишният Оливър Чу от Калифорния стана първият човек в света, получил революционна генна терапия за синдрома на Хънтър (MPSII) – рядко, наследствено и прогресиращо заболяване, което уврежда тялото и мозъка и в най-тежките случаи причинява смърт преди 20-годишна възраст. 

Поради дефектния ген, Оливър не е бил в състояние да произвежда ензима IDS, който е от съществено значение за здравето на клетките. Досега единственото налично лекарство, Elaprase, можеше да забави физическото влошаване, но не можеше да повлияе на мозъка, защото не преминава кръвно-мозъчната бариера. 

Революционна процедура 
Лекари в Манчестър взели стволови клетки на Оливър, изпратили ги в Лондон, където учените „вмъкнали“ точно копие на гена в тях чрез модифициран вирус и след това ги поставили обратно в тялото му. Новата версия на гена е проектирана така, че ензимът да може да достигне и до мозъка, съобщи Би Би Си. 

Първи резултати 
3 месеца след лечението, Оливър вече не се нуждае от седмични ензимни инфузии. 

Той започна да говори, да се движи по-бързо и като цяло да се развива като здраво дете. 

Той произвежда стотици пъти повече ензими, отколкото преди терапията. 

Брат му Скайлър, който също има синдром на Хънтър, все още не е подходящ за терапията, но семейството се надява, че и той един ден ще може да получи същото лечение. 

Значение на откритието 
Това е първата в света генна терапия за синдрома на Хънтър и може да бъде важна стъпка напред в лечението на редки наследствени заболявания. Четири други момчета от цял ​​свят участват в същото клинично изпитване и състоянието им ще бъде наблюдавано поне две години. 

Родителите казват, че са „вечно благодарни“ на отбора от Манчестър, защото животът на Оливър се е „подобрил драстично“.